Trong hơn một thế kỷ, hành trình tạo ra một loại thuốc mới gần như luôn bắt đầu bằng sự kiên nhẫn. Các nhà khoa học tổng hợp từng hợp chất, thử nghiệm, thất bại rồi quay lại từ đầu.
Một loại thuốc mới thường cần hơn một thập kỷ để đi từ giai đoạn khám phá đến khi được đưa ra thị trường, trong khi chi phí phát triển có thể lên tới hàng tỷ USD nếu tính cả những chương trình thất bại.
Giờ đây, trí tuệ nhân tạo (AI) đang bắt đầu thay đổi điểm xuất phát của quy trình đó.
Thay vì chỉ sàng lọc các phân tử đã tồn tại, những mô hình AI mới có thể tạo ra và đánh giá hàng triệu cấu trúc phân tử giả định, giúp các nhà khoa học ưu tiên những ứng viên có triển vọng trước khi tổng hợp và thử nghiệm chúng trong phòng thí nghiệm.
Một trong những bằng chứng đáng chú ý nhất cho xu hướng này là rentosertib, một ứng viên thuốc điều trị xơ phổi vô căn do Insilico Medicine phát triển. Công ty cho biết AI đã hỗ trợ xác định mục tiêu điều trị TNIK – một protein được cho là có vai trò trong các cơ chế dẫn đến xơ hóa phổi – và thiết kế phân tử thuốc tương ứng. Sau khi đạt kết quả tích cực trong thử nghiệm giai đoạn IIa, rentosertib đã bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III vào tháng 7/2026. Insilico mô tả đây là một ứng viên thuốc với cơ chế mới, mục tiêu được AI xác định và phân tử được AI hỗ trợ thiết kế.
Đây là một bước tiến quan trọng trong cuộc đua AI dược phẩm. AI chưa tự mình phát minh ra một loại thuốc rồi đưa thuốc đó đến tay bệnh nhân. Nhưng lần đầu tiên, các hệ thống AI đang tham gia vào một phần cốt lõi của quy trình: quyết định nên tìm kiếm loại phân tử nào và thiết kế nó ra sao.
Từ “tìm thuốc” sang “thiết kế thuốc”
Trong nhiều thập kỷ, ngành dược chủ yếu hoạt động theo cách mà các nhà nghiên cứu gọi là “thử và sai”.
Một công ty có thể phải sàng lọc hàng triệu hợp chất để tìm được một số ít ứng viên đủ triển vọng bước vào quá trình phát triển. Không gian hóa học mà các nhà khoa học có thể khám phá rộng đến mức gần như không thể kiểm tra từng khả năng bằng các phương pháp truyền thống.
AI đang mở ra một cách tiếp cận khác.
Các mô hình được huấn luyện trên dữ liệu sinh học, cấu trúc protein, đặc tính hóa học và dữ liệu về các loại thuốc trước đây có thể đề xuất những cấu trúc phân tử mới. Sau đó, chúng dự đoán cách các phân tử này có thể tương tác với một mục tiêu sinh học, khả năng hòa tan, độc tính hoặc các đặc tính khác có thể quyết định liệu một ứng viên có tiềm năng trở thành thuốc hay không.
Nói cách khác, AI không còn chỉ phân tích những gì đã có sẵn, mà nó còn có thể đề xuất những cấu trúc phân tử mới mà con người chưa từng tổng hợp.
Insilico Medicine là một trong những công ty theo đuổi mạnh mẽ nhất hướng đi này. Nền tảng Pharma.AI của công ty được thiết kế để hỗ trợ nhiều giai đoạn trong quy trình khám phá thuốc, từ xác định mục tiêu điều trị đến thiết kế phân tử.
Rentosertib là minh chứng rõ nhất cho tham vọng đó. Theo Insilico, quá trình từ giả thuyết điều trị ban đầu đến việc lựa chọn ứng viên thuốc tiền lâm sàng mất khoảng 18 tháng, thay vì nhiều năm theo quy trình truyền thống. Việc ứng viên này đã tiến đến giai đoạn thử nghiệm trên người cho thấy câu chuyện AI trong ngành dược đã vượt ra ngoài những màn trình diễn trên máy tính.
Tuy nhiên, đây cũng là điểm cần phân biệt rõ giữa một ứng viên do AI hỗ trợ thiết kế và một loại thuốc thực sự được chứng minh là an toàn, hiệu quả và được cơ quan quản lý phê duyệt. AI có thể giúp tạo ra một phân tử. Nhưng để biến phân tử đó thành thuốc, các nhà khoa học vẫn phải trải qua nhiều năm nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm trên người.
Khi các tập đoàn dược bắt đầu đặt cược hàng tỷ USD
Giới dược phẩm lớn dường như đã nhìn thấy đủ tiềm năng để bắt đầu đặt cược bằng những khoản tiền khổng lồ.
Tháng 3/2026, Eli Lilly ký thỏa thuận với Insilico Medicine, trong đó Insilico nhận 115 triệu USD trả trước và có thể nhận tổng cộng tới khoảng 2,75 tỷ USD nếu đạt các mốc phát triển, quản lý và thương mại hóa.
Chỉ vài tháng sau, Takeda của Nhật Bản công bố thỏa thuận hợp tác khám phá thuốc bằng AI với Insilico trị giá tới 600 triệu USD. Theo thỏa thuận, Insilico sẽ sử dụng nền tảng Pharma.AI để tìm kiếm các ứng viên thuốc, trong khi Takeda phụ trách những giai đoạn phát triển tiếp theo, bao gồm thử nghiệm lâm sàng và thương mại hóa.
Isomorphic Labs – công ty tách ra từ DeepMind – đang phát triển hệ thống thiết kế thuốc bằng AI dựa trên những tiến bộ về mô hình sinh học và dự đoán cấu trúc protein. Tháng 5/2026, công ty huy động 2,1 tỷ USD trong vòng gọi vốn Series B để mở rộng nền tảng thiết kế thuốc bằng AI, phát triển danh mục ứng viên và đưa các chương trình tiến gần hơn tới thử nghiệm lâm sàng.
Những khoản tiền này cho thấy AI trong dược phẩm không còn được xem đơn thuần là một công cụ hỗ trợ các nhà khoa học. Các tập đoàn lớn đang coi nó là một lớp công nghệ có thể thay đổi toàn bộ hoạt động nghiên cứu và phát triển, và tỏ ra lạc quan về hướng đi này.
Susan Desmond-Hellmann, thành viên hội đồng quản trị công ty dược Pfizer, cho biết: “Chúng tôi rất hào hứng với tương lai của AI trong việc định hình hoạt động R&D dược phẩm. Công nghệ này có tiềm năng cách mạng hóa quá trình khám phá thuốc, tinh gọn các thử nghiệm lâm sàng và mở ra những hiểu biết mới, qua đó thúc đẩy đổi mới cũng như tăng tốc phát triển các phương pháp điều trị có thể thay đổi cuộc sống.”
Nhận định này cho thấy phạm vi tham vọng của ngành dược không dừng ở việc để AI thiết kế một phân tử.
AI không chỉ thiết kế phân tử
Nếu thiết kế thuốc mới chỉ là bước khởi đầu, thì mục tiêu tiếp theo của các công ty dược còn rộng hơn nhiều.
AI hiện được sử dụng để tìm kiếm các mục tiêu điều trị, dự đoán cấu trúc protein, thiết kế protein và kháng thể, dự đoán độc tính, tối ưu hóa các hợp chất cũng như hỗ trợ tuyển chọn bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng.
Điều này khiến AI trở thành một lớp công nghệ có thể can thiệp vào nhiều giai đoạn của quá trình phát triển thuốc.
Các nhà khoa học có thể sử dụng AI để trả lời một chuỗi câu hỏi: Nên tấn công mục tiêu sinh học nào? Phân tử nào có khả năng tương tác với mục tiêu đó? Làm thế nào để giảm độc tính? Những bệnh nhân nào có khả năng đáp ứng tốt nhất với phương pháp điều trị?
Ở một cấp độ khác, các nhà nghiên cứu cũng đang dùng AI để thiết kế protein, tối ưu enzyme và tạo ra các hệ thống sinh học có những đặc tính mong muốn.
Trong các nhà máy công nghệ sinh học hiện đại, vi khuẩn, nấm men hay tế bào ngày càng được coi như những “nhà máy sống” có thể được điều chỉnh để sản xuất insulin, vaccine, collagen, enzyme công nghiệp hoặc các sản phẩm sinh học khác.
AI có thể giúp các nhà khoa học dự đoán nên thay đổi gene nào, điều chỉnh enzyme nào hoặc thiết kế chuỗi protein ra sao để một tế bào hoạt động hiệu quả hơn. Thay vì thử nghiệm hàng triệu phương án trong phòng thí nghiệm, các nhà nghiên cứu có thể dùng máy tính để thu hẹp không gian lựa chọn trước.
Đó là lý do cuộc đua AI trong dược phẩm ngày càng thu hút sự chú ý của giới đầu tư. Khi cuộc cạnh tranh trong lĩnh vực AI nền tảng dần chuyển sang giai đoạn mới, các nhà đầu tư đang tìm kiếm những lĩnh vực mà công nghệ có thể tạo ra giá trị kinh tế trực tiếp.
Khám phá thuốc là một trong những lĩnh vực hấp dẫn nhất. Nếu AI có thể rút ngắn thời gian tìm kiếm ứng viên, giảm số lượng thí nghiệm thất bại hoặc giúp các nhà khoa học phát hiện những mục tiêu mà phương pháp truyền thống bỏ qua, giá trị tạo ra có thể lên tới nhiều tỷ USD.
Nhưng AI chưa thắng cuộc
Tuy nhiên, với AI ngành dược vẫn chưa có lý do để tuyên bố chiến thắng.
Một phân tử do AI thiết kế vẫn phải vượt qua những bài kiểm tra nghiêm ngặt về an toàn và hiệu quả. Một ứng viên có thể hoạt động tốt trong mô hình máy tính, tế bào hoặc động vật nhưng thất bại khi thử nghiệm trên người.
Tỷ lệ thất bại trong phát triển thuốc vẫn rất cao. Và cho đến nay, chưa có bằng chứng cho thấy AI đã giải quyết được vấn đề lớn nhất của ngành dược: làm thế nào để biến một ý tưởng đầy hứa hẹn thành một loại thuốc được phê duyệt và có hiệu quả trên quy mô lớn.
Johnson & Johnson là một ví dụ cho cách nhìn thực tế hơn về AI.
Jim Swanson, Giám đốc thông tin của công ty, nói rằng việc AI tự mình phát hiện hoàn toàn một loại thuốc mới và đưa thuốc đó ra thị trường “vẫn còn là câu chuyện của tương lai”. Nhưng trong lúc chờ đợi, AI đã giúp công ty sàng lọc một “vũ trụ tiềm năng” gồm các hợp chất hóa học và sinh học.
“Để đạt đến điều đó vẫn còn một chặng đường dài, nhưng chúng ta có thể tối ưu hóa. Chúng tôi đã cắt giảm một nửa thời gian tối ưu hóa các ứng viên thuốc,” Swanson nói.
Đây có thể là cách mô tả chính xác nhất về vị trí hiện tại của AI trong ngành dược.
AI chưa thay thế các nhà hóa học, nhà sinh học hay bác sĩ. Nhưng nó đang giúp họ tìm kiếm nhanh hơn trong một không gian rộng hơn.
Và sự thay đổi đó không chỉ diễn ra trong phòng thí nghiệm. Johnson & Johnson cho biết AI cũng đã giúp rút ngắn đáng kể thời gian chuẩn bị báo cáo thử nghiệm lâm sàng, từ khoảng 700 giờ xuống còn khoảng 15 phút trong một số quy trình.
Câu hỏi đầu tiên của ngành dược đã thay đổi
Trong nhiều thập kỷ, các nhà khoa học luôn phải đặt câu hỏi: “Trong số những phân tử đang tồn tại, phân tử nào có thể trở thành thuốc?” AI đang giúp ngành dược đặt ra một câu hỏi tham vọng hơn: “Chúng ta nên tạo ra phân tử nào để giải quyết căn bệnh này?”
Đó là sự thay đổi căn bản.
AI chưa chứng minh rằng nó có thể tự mình tạo ra những loại thuốc tốt hơn con người. Nhưng nó đang mở rộng đáng kể không gian những khả năng mà con người có thể khám phá.
Rentosertib vẫn còn phải vượt qua những thử nghiệm quan trọng trước khi có thể trở thành một loại thuốc được phê duyệt. Những khoản đầu tư hàng tỷ USD vào Insilico Medicine, Isomorphic Labs và các công nghệ tương tự cũng chưa đảm bảo rằng mọi ứng viên do AI hỗ trợ thiết kế sẽ thành công.
Nhưng AI đã qua được bài kiểm tra đầu tiên: chứng minh rằng nó có thể tham gia vào một phần thực sự của quá trình khám phá thuốc, chứ không chỉ tạo ra những mô phỏng đẹp mắt trên màn hình máy tính.
Và có lẽ, cuộc cách mạng lớn nhất của AI sẽ không diễn ra trên màn hình máy tính, mà trong những phòng thí nghiệm nơi các thuật toán đang học cách đề xuất những phân tử mà tự nhiên chưa từng tạo ra – những phân tử một ngày nào đó có thể giúp điều trị những căn bệnh mà y học hiện nay vẫn chưa thể chữa khỏi.
Isomorphic Labs đã huy động 2,1 tỷ USD trong vòng gọi vốn Series B vào tháng 5/2026 để mở rộng nền tảng thiết kế thuốc bằng AI. Ảnh: https://www.bioxconomy.com/
Insilico đã dùng AI phát triển một ứng viên thuốc với cơ chế mới điều trị xơ phổi vô căn. Ảnh: Insilico
Takeda đang thiết lập quan hệ hợp tác phát triển thuốc bằng AI với công ty công nghệ sinh học Insilico. Insilico sẽ sử dụng nền tảng Pharma.AI để tìm kiếm các ứng viên thuốc, trong khi Takeda sẽ chịu trách nhiệm phát triển các giai đoạn tiếp theo. Ảnh: AFP
Giám đốc điều hành InSilico Alex Zhavoronkov tin rằng công ty sắp đạt lợi nhuận và kỳ vọng sẽ đạt cột mốc này trong vòng 3 năm tới. Ảnh: Getty Images
Tài liệu tham khảo:
https://www.isomorphiclabs.com/articles/the-isomorphic-labs-drug-design-engine-unlocks-a-new-frontier
https://insilico.com/news/6f8yhr6sl1-insilico-medicine-releases-positive-prof
https://www.onhealthcare.tech/p/the-ai-drug-discovery-capital-stack
https://deepceutix.com/insights/ai-formulation-gap
https://insilico.com/news/xmjsn4l091-insilico-initiates-phase-iii-clinical-tr
https://investors.pfizer.com/Investors/Overview/default.aspx
