Recursion Pharma, công ty ứng dụng trí tuệ nhân tạo để tìm kiếm ứng viên thuốc mới có trụ sở tại thành phố Salt Lake City, bang Utah, cho biết hôm thứ Hai rằng loại thuốc uống thử nghiệm của họ đã giúp giảm các khối polyp bất thường trong đại tràng ở bệnh nhân mắc một rối loạn di truyền hiếm gặp.
Công ty được Nvidia hậu thuẫn này đang nghiên cứu thuốc REC-4881 để điều trị bệnh đa polyp tuyến gia đình (familial adenomatous polyposis), một tình trạng di truyền khiến bệnh nhân hình thành nhiều polyp bất thường ở niêm mạc đại tràng. Tình trạng này làm tăng nguy cơ ung thư đại trực tràng, và trong nhiều năm qua, phần lớn bệnh nhân phải phẫu thuật cắt bỏ toàn bộ đại tràng để phòng ngừa.
Trong thử nghiệm giai đoạn đầu đến giai đoạn giữa, 9 trong số 11 bệnh nhân duy trì được mức giảm bền vững tổng số lượng polyp, với mức giảm trung bình 53% sau 12 tuần ngừng dùng thuốc.
“Đây là lần đầu tiên nền tảng AI của Recursion được kiểm chứng trong môi trường lâm sàng. Nhờ AI, chúng tôi thu được các phân tích khách quan cho thấy phân tử này có thể hiệu quả với căn bệnh này — và dữ liệu mới nhất từ bệnh nhân đã chứng minh điều đó,” bà Najat Khan, CEO sắp nhậm chức của Recursion, nói với Reuters.
Ngày càng nhiều hãng dược ứng dụng AI để tìm kiếm thuốc mới và kiểm tra độ an toàn. Theo các chuyên gia, AI có thể giúp rút ngắn ít nhất một nửa thời gian và chi phí phát triển thuốc trong vài năm tới, đồng thời giảm nhu cầu thử nghiệm trên động vật.
“Chúng tôi là một trong những đơn vị đầu tiên cho thấy những ‘mầm xanh’ – tức những tín hiệu chứng minh ban đầu – rằng cách làm này hiệu quả… Đây thực sự là một diễn tiến rất tốt, thể hiện trọn vẹn hành trình từ AI dùng cho nghiên cứu khám phá thuốc cho tới khi ứng dụng trong điều trị,” Khan nói thêm.
Dữ liệu sơ bộ công bố hồi tháng 5 cho thấy điều trị bằng thuốc đã giúp giảm 43% tổng khối lượng polyp sau 13 tuần dùng thuốc ở sáu bệnh nhân.
Công ty đang tìm cách mở rộng thử nghiệm sang nhóm bệnh nhân rộng hơn, từ 18 tuổi trở lên.
Recursion cũng sẽ làm việc với cơ quan quản lý y tế Hoa Kỳ trong nửa đầu năm 2026 để xác định lộ trình cho một nghiên cứu then chốt nhằm đăng ký phê duyệt thuốc, Khan cho biết.
Najat Khan, CEO sắp nhậm chức của Recursion. Ảnh: STAT News
