Một người đàn ông bị liệt đã có thể tự đứng dậy sau khi được tiêm tế bào gốc thần kinh để điều trị chấn thương tủy sống. Người đàn ông Nhật Bản này là một trong bốn người tham gia thử nghiệm đầu tiên trên thế giới sử dụng tế bào gốc tái lập trình để điều trị cho những người bị liệt hoàn toàn.
Một người khác sau điều trị đã có thể cử động tay và chân, nhưng hai người còn lại không ghi nhận cải thiện đáng kể. Thử nghiệm này do nhà khoa học tế bào gốc Hideyuki Okano tại Đại học Keio ở Tokyo và các đồng nghiệp thực hiện.
Các kết quả, được công bố tại một cuộc họp báo vào ngày 21-3, cho thấy phương pháp điều trị này an toàn, theo các nhà nghiên cứu.
“Đó là một kết quả tích cực tuyệt vời. Điều này rất phấn khích đối với lĩnh vực này,” James St John, nhà khoa học thần kinh chuyển dịch (translational neuroscientist) tại Đại học Griffith ở Gold Coast, Úc nhận xét.
Các thử nghiệm trước đây với các loại tế bào gốc khác cũng cho thấy liệu pháp này an toàn, nhưng kết quả đạt được còn chưa nhất quán. “Cho đến nay, chưa có gì thực sự hiệu quả,” St John nói.
Cần có các thử nghiệm quy mô lớn hơn để xác định liệu sự cải thiện ở hai cá nhân trong nghiên cứu này có thực sự là nhờ phương pháp điều trị hay không. Cũng có khả năng các bệnh nhân này đã phục hồi tự nhiên, St John nhận định.
Vào năm 2019, trên toàn cầu có khoảng 900.000 người bị chấn thương tủy sống và khoảng 20 triệu người sống chung với tình trạng này.
Tế bào tái lập trình
Tế bào gốc tái lập trình hoặc tế bào gốc vạn năng cảm ứng (induced pluripotent stem cells — iPS) được tạo ra bằng cách đưa các tế bào trưởng thành trở về trạng thái giống như phôi, từ đó có thể thúc đẩy phát triển thành các loại tế bào khác.
Trong thử nghiệm này, các tế bào iPS lấy từ người hiến tặng đã được sử dụng để tạo ra tế bào tiền thân thần kinh. Hai triệu tế bào loại này được tiêm vào vùng tổn thương của mỗi bệnh nhân, với hy vọng chúng sẽ phát triển thành các tế bào thần kinh và tế bào thần kinh đệm.
Ca phẫu thuật đầu tiên của thử nghiệm được thực hiện vào tháng 12-2021; ba ca còn lại được tiến hành trong khoảng từ năm 2022 đến 2023. Cả bốn người nhận đều là nam giới trưởng thành, trong đó có hai người trên 60 tuổi. Họ đều được phẫu thuật trong vòng hai đến bốn tuần sau khi bị tổn thương, theo Okano. Các bệnh nhân cũng được dùng thuốc ức chế miễn dịch (immune-suppressing drugs) để ngăn cơ thể đào thải các tế bào trong vòng sáu tháng sau phẫu thuật.
Kết quả này là bước tiến mới nhất trong chuỗi các thử nghiệm nhỏ trên người nhằm kiểm tra tiềm năng của tế bào iPS trong việc tái tạo mô và điều trị bệnh.
Tập đi
Sau một năm theo dõi, các nhà nghiên cứu không ghi nhận bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào. Tất cả các bệnh nhân khi tham gia thử nghiệm đều được xếp loại tổn thương mức A theo thang đo của Hiệp hội Chấn thương Tủy sống Hoa Kỳ, tức là không còn cảm giác hay vận động bên dưới điểm chấn thương.
Hai trong số các bệnh nhân không ghi nhận cải thiện về khả năng cảm nhận hay vận động ở phần thấp nhất của tủy sống. Một người đã cải thiện lên mức C sau phẫu thuật, có thể cử động một số cơ ở tay và chân nhưng chưa thể tự đứng. Một người khác đạt mức D (mức bình thường là E) và hiện có thể tự đứng. “Người đó hiện đang tập đi,” Okano cho biết. “Đây là một sự hồi phục ngoạn mục.”
Phân tích sơ bộ dữ liệu cho thấy phương pháp điều trị có hiệu quả, Okano nói.
Tuy nhiên, nghiên cứu này không được thiết kế để chứng minh hiệu quả, vốn cần được kiểm chứng qua các thử nghiệm quy mô lớn hơn, theo St John. “Đôi khi những người bị chấn thương tủy sống cũng có thể tự nhiên phục hồi.”
Các nhà nghiên cứu dự kiến sẽ gửi kết quả để xuất bản. Một công ty công nghệ sinh học khởi nghiệp tại Tokyo có tên K Pharma, do Okano đồng sáng lập, dự định xin cấp phép để khởi động các thử nghiệm lâm sàng lớn hơn.
Tỷ lệ sống sót của tế bào
Các thử nghiệm trong tương lai sẽ đánh giá hiệu quả và xác định loại chấn thương tủy sống nào phù hợp với phương pháp điều trị này. “Mỗi trường hợp chấn thương tủy sống đều khác nhau,” St John nói, người đang dẫn đầu một thử nghiệm riêng về cấy ghép tế bào thần kinh đệm lấy từ mũi vào vùng tổn thương tủy sống.
Các nghiên cứu trước đây trên mô hình nuôi cấy và trên động vật cho thấy các tế bào iPS được cấy ghép tiết ra các chất hỗ trợ chức năng cho các tế bào tủy sống hiện có. Các tế bào được cấy ghép cũng giúp tái cấu trúc khu vực tổn thương bằng cách tạo lớp ngăn cách xung quanh các sợi thần kinh và hình thành các kết nối trực tiếp với tế bào thần kinh của cơ thể chủ. Tuy nhiên, một câu hỏi quan trọng là có bao nhiêu tế bào sống sót sau phẫu thuật, St John lưu ý, vì nhiều tế bào có thể bị phân tán hoặc chết trong vài ngày đầu.
Okano cho biết các hình ảnh chụp y khoa từ bốn bệnh nhân nhận tế bào iPS cho thấy một số tế bào cấy ghép đã tồn tại.
Các tế bào thần kinh được tạo ra từ tế bào gốc vạn năng cảm ứng có tiềm năng đảo ngược tình trạng liệt. Ảnh: IKELOS GmbH
